Genová terapie posouvá možnosti medicíny, včetně léčby vrozených chorob nebo rakoviny. Pokroky v bioinženýrství ale narážejí na praktickou bariéru. Kdo tak drahou léčbu zaplatí? Ukazuje to případ evropských regulátorů. Povolení dostaly dva léčebné postupy, ale počet pacientů se dá napočítat na prstech jedné ruky.
Hovoří se o ní jako o průlomu v léčbě nemocí, jako jsou rakovina, nezhojitelné zlomeniny, dědičné a degenerativní choroby (v srpnu vědci v Brně oznámili, že umí u prasat genovou terapií léčit Huntingtonovu chorobu). Potenciál genové terapie však naráží na praktické možnosti financování takové léčby.
I když farmaceutické firmy doufají, že genové preparáty budou moci komerčně prodávat ve velkém, zatím tomu tak není. Ukazují to prodeje léků pro léčbu, která již byla v Evropě schválena. Na konci roku 2012 to byl preparát Glybera, jež léčí vážnou dědičnou nemoc.
Farmaceutické firmy podle agentury Reuters po letech frustrace věří, že nastává nová éra a genovými preparáty by výrazně zlepšily své hospodaření. Argumentují také tím, že genová terapie ušetří peníze tím, že odpadne často zdlouhavá a málo účinná konvenční léčba, jež trvá u pacientů dlouhé roky.
Za pět let jeden pacient
Evropská agentura pro léčiva (EMA) schválila genovou terapii už před pěti lety. Zatím ji využil jeden pacient. Uplatněn byl přípravek Glybera firmy UniQure pro léčbu poruchy deficitu lipoproteinu lipázy (LPLD), která vede k chronickému zánětu slinivky. Firma už oznámila, že kvůli nízké poptávce nebude v říjnu 2017 žádat o nové povolení, které jí po pěti letech vyprší.
Také budoucnost přípravku Strimvelis firmy GlaxoSmithKline pro nemoc těžké kombinované imunodeficience (SCID), kdy pacienti umírají do jednoho roku po narození, je ohrožena. Firma zvažuje, že svou divizi pro vzácné choroby prodá.
Léčba preparátem Glybera stojí jeden milion dolarů (22,1 milionu korun) na pacienta, Stimvelis pak vyjde na 700 tisíc dolarů (15,5 milionu korun) a od května 2016, kdy byl povolen, byl aplikován ve dvou případech.
„Je to zklamání, že tak málo pacientů mohlo být léčeno genovou terapií v Evropě,“ uvedla hlavní poradkyně pro medicínu Hilary Thomasová z poradenské firmy KPMG, jež je také profesorkou onkologie.
Ukazuje to na problémy veřejného zdravotního pojištění v zemích EU a financování velmi nákladné jednorázové léčby, míní Thomasová.
SCID je sice vzácné onemocnění, ročně je v Evropě evidováno 15 nových případů, ale farmaceutické firmy doufaly, že schválení těchto preparátů umožní nástup dalším produktům ve větším měřítku.
Pokusy s viry, které umí změnit genetickou informaci v těle člověka, probíhají od 90. let. Pozorně byly sledovány pacienty nevyléčitelných nemocí, zejména těmi s rakovinou. Vědcům se povedlo genovou terapii vylepšit a zvýšit její účinnost i bezpečnost.
Šance na léčbu leukémie
Od ledna 2018 dostala ve Spojených státech firma Spark Therapeutics zelenou pro genovou terapii, jež léčí vrozenou formu slepoty, švýcarská firma Novartis má dostat do konce září povolení pro preparát Tisagenlecleucel léčící leukémii.
Ředitel firmy Spark Therapeutics Jeffrey Marrazzo doufá, že nástup nových preparátů bude v Evropě přijímán lépe. Podle něj je neúspěch Glybery způsoben nevyváženými klinickými studiemi a Stimvelis je zase nabízen jen jednou klinikou v Itálii.
Jeho firma prý zvolí lepší postup, kdy se zaměří na to, aby její přípravek byl dostupný alespoň v jednom zdravotnickém zařízení v každé zemi EU. Celosvětově může vyléčit okolo 6000 pacientů postižených slepotou. Firma do vývoje investovala už 400 milionů dolarů. Léčba vyjde jednorázově na jeden milion dolarů, ale ušetří pojišťovně vysoké náklady se související léčbou takového pacienta.
Jednou z možností, jak financovat genovou terapii, je možnost platit (státem, pojišťovnou) jen tak dlouho, dokud léčba funguje. U hemofilie to podle Marrazza dává smysl, protože se jedná o rozšířenější nemoc. Tradiční léčba jednoho pacienta nyní v Americe vyjde na 400 tisíc dolarů ročně (8,9 milionu korun).
Dále čtěte:
Robot pozná, kdy zemřete. Lékaři to ocení
Firma ze skupiny PPF získala práva na vývoj léků proti rakovině
