B i o l o g i e
Vědci a biotechnologické společnosti zahájili odvážný boj - snaží se přijít na způsob, jak přeměnit smrtící virus HIV do podoby, ve které by mohl být naopak využit při léčbě některých nemocí. V polovině ledna to oznámil americký deník The New York Times.
Vědcům se podle jejich tvrzení podařilo zbavit virus HIV jeho schopnosti způsobovat nemoc AIDS, zatímco schopnost infikovat lidské buňky viru zůstala. Takto pozměněný by podle vědců mohl být virus využit při genetické terapii k přenosu genů do lidských buněk.
Několik vědců a biotechnologických společností nyní doufá, že budou moci brzy zahájit klinické testy, při nichž chtějí využít upravené viry HIV k přenosu genů. Takto by podle jejich názoru mohly být v budoucnu léčeny nemoci, jako rakovina nebo hemofilie. Jeden tým se dokonce pokusí léčit s upraveným virem HIV nemoc AIDS, kterou tento virus způsobuje.
„Bylo by velice paradoxní léčit AIDS virem HIV, uvedl v rozhovoru pro The New York Times profesor Inder M. Verma z The Salk Institute of Bilogical Studies, který jako jeden z prvních přišel na nápad využít virus HIV při léčbě různých nemocí.
Verma i jeho kolegové tvrdí, že prakticky není možné, aby lidé podstupující terapii za použití ochromeného viru HIV v budoucnu onemocněli chorobou AIDS. Podle jejich slov je genetický nosič - známý pod názvem vektor - upraven tak, že v sobě nemá žádné geny HIV způsobující onemocnění. Navíc není schopen se v těle množit ani šířit.
Jiní odborníci ovšem varují, že ve výjimečných případech by se mohl ochromený virus HIV zkombinovat s genetickým materiálem jiných virů, případně se samotnými lidskými buňkami, a získat tak zpět schopnost se množit. I když je takové riziko naprosto minimální, pacienti se zřejmě budou podobné kúry bát a regulační orgány se budou mít před novou metodou na pozoru.
„Je to lidský patogen, který způsobil hroznou pandemii. Proto si musíme dávat pozor, pokud chceme tento vir použít při léčebných postupech, byť v jeho ochromené verzi, tvrdí Eric Poeschla, asistující profesor medicíny na Kalifornské univerzitě v San Diegu. S jeho výrokem souhlasí i americký Úřad pro potraviny a léky (FDA), jehož kladné stanovisko je podmínkou pro zahájení pokusů s genetickou terapií. „Existuje několik vědeckých otázek týkajících se bezpečnosti těchto pokusů. Bez toho, abychom na ně znali odpověď, nemůžeme pokusy zahájit, uvedl Philip Noguchi, který vede v FDA oddělení buněčných a genových terapií, a dodává, „Přitom ovšem přesně nevíme, čeho bychom se měli bát, protože v této věci ještě nerozumíme všem biologickým souvislostem.
Už loni v březnu zorganizoval americký Národní institut zdraví odbornou konferenci, na které vědci jednali o možném využití ochromených virů při genové terapii lidských pacientů. Noguchi ovšem trvá na tom, že před začátkem jakýchkoli pokusů musí proběhnout široká veřejná debata. „Veřejnost dosud nedala dostatečně najevo, co si o těchto pokusech myslí, tvrdí tento zaměstnanec americké FDA.
Právě skutečnost, že virus HIV je vysoce infekční, přitahuje pozornost odborníků sázejících na genovou terapii, která dosud nezaznamenala výraznější úspěchy. Například lidé trpící hemofilií jsou postiženi genetickým defektem, který v jejich těle znemožňuje tvorbu zásadního proteinu potřebného pro dostatečnou srážlivost krve. Pokud by ovšem dostatečné množství buněk získalo potřebný gen, srážlivost pacientovy krve by se okamžitě zlepšila.
Když chtějí vědci do těla vpravit určité geny, vloží je nejprve do poškozených virů, které se šíří tím, že vpravují vlastní genetický materiál do cílových buněk. S genovou terapií už biologové pracují zhruba deset let, avšak zatím nedocílili výraznějších úspěchů. Důvodem je skutečnost, že se jim nikdy nepodařilo do buněk vpravit dostatečné množství genů, které by zajistily dlouhodobou tvorbu požadovaných proteinů. V mnoha případech jsou navíc ochromené viry, vybavené potřebnými geny, zlikvidovány imunitním systémem. Další používané viry dosahují jen dočasných úspěchů, protože se jim nikdy nepodaří přenést gen do chromozomu cílové buňky.
Jeden z nejčastěji používaných vektorů, který byl získán z viru myší leukémie, ovšem dokáže geny do chromozomů dopravit. Vědci doufají, že by tyto geny mohly v chromozomech sloužit velmi dlouho. Příslušný vektor ovšem dokáže tento úkol splnit pouze v momentu, kdy se buňky dělí, čímž je omezena jeho schopnost pomáhat při léčení nemocí mozku, jater, srdce a dalších orgánů, v nichž se buňky množí jen zřídka.
Právě v této souvislosti je nadějí virus HIV, který dokáže odolávat imunitnímu systému těla a ještě unese rozměrné geny. Navíc jako jeden z mála dokáže vpravit geny i do chromozomů buněk, které se nemnoží. „Je to naděje celého oboru genové terapie, tvrdí Philippe LeBoulch, asistující profesor z Harvardovy univerzity a zároveň šéf vědeckého programu soukromé společnosti Genetix Pharmaceuticals Inc., která hodlá využívat vektory HIV v genové terapii.
Tým profesora Vermy už dokázal pomocí ochromeného viru HIV vpravit geny do buněk v tkáni mozku, jater, svalů a kostní dřeně u krys a u myší. Podle dosavadních výsledků jeho pokusů se zdá, že tyto geny v buňkách fungují už několik měsíců.
Jiní vědci ovšem i nad těmito výsledky nevěřícně kroutí hlavou. Ani úspěšné pokusy s upravenými viry HIV je nepřesvědčují o správnosti cesty, na kterou se Verma a jeho lidé vydali. „Dostávat geny do lidských buněk bude i nadále velmi obtížné, byť bychom používali vektor HIV, tvrdí asistující profesor Poeschla z Kalifornské univerzity.
