Panečku, tys vyrostl!

Vlna léků pro nedorostlé děti vyvolává polemiku a rozšiřuje trh

Když chodil Angelo Tufano do čtvrté třídy, měl tak malou postavu, že vypadal jako dítě z mateřské školy a byl nešťastný. „Děti si mě dobírali. Říkali mi trpaslík a skrček,“ vzpomíná dnes už osmnáctiletý student na Columbia College v Chicagu a dodává, „často jsem brečel.“ Jeho matka Carmela přesvědčila jednoho endokrinologa, aby mu předepsal růstový hormon, i když testy ukázaly, že v jeho případě není medikace nutná. Nakonec přemluvila i zdravotní pojišťovnu, aby jí snížila měsíční spoluúčast na úhradu léku ze sedmi set na pět dolarů. V současnosti měří Angelo 175 centimetrů – což je o celých 25 centimetrů více než výška, do jaké měl podle předpovědí lékařů dorůst bez léku. „Trápilo mě, že ho společnost nepřijímá,“ přiznává Carmela. „Jako rodič dělá člověk to, co musí.“
Rodičům, jako je Carmela Tufanová, se teď nabízí spousta způsobů, jak mohou jejich děti povyrůst. V červnu získala společnost Genentech v tichosti souhlas amerického Úřadu pro potraviny a léčiva (FDA) k rozšíření trhu pro svůj růstový hormon Nutropin, který byl schválen na začátku devadesátých let pro léčbu dětí, jejichž těla nevyprodukovala dostatečné množství růstového hormonu. Společnost Genentech může nyní Nutropin nabízet také dětem, jako je Angelo, postiženým idiopatickým malým vzrůstem, což znamená, že jsou nedorostlé bez zřejmého zdravotního důvodu. A 12. prosince by FDA mohl schválit lék iPlex společnosti Insmed z města Glen Allen ve Virginii, letos už druhý z nové skupiny léků určených k léčbě dětí, jejichž těla produkují růstový hormon, ale nejsou schopna ho využít.
Stejně jako dřívější léčby malého vzrůstu, tak i poslední vlna léků vyvolala hlasitou polemiku. Firmy tvrdí, že jejich výrobky nabízejí rodičům bezpečnou cestu, aby jejich děti měly zajištěný život bez diskriminace v práci i v partnerských vztazích. Kritikové namítají, že výrobci léčiv profitují z obtíže, která je pouze kosmetická. „Společnost začíná věřit tomu, že malý vzrůst znamená u člověka zdravotní problém,“ konstatuje Nancy Worcesterová, profesorka z Wisconsinské univerzity v Madisonu. V roce 2003, když byla členkou týmu poradců FDA, hlasovala Worcesterová proti tomu, aby byl růstový hormon Humatrope firmy Eli Lilly schválen pro idiopatický malý vzrůst. Firma nakonec zvítězila. „Medializace malého vzrůstu mě skutečně znepokojuje,“ přiznává Worcesterová.
Ne všechny obavy jsou sociologického rázu. Růstové hormony mohou výjimečně mít nebezpečné vedlejší účinky, například tlak. Někteří pacienti onemocněli leukémií, třebaže u nich spojitost s růstovými léky není jistá. Odborníky také znepokojuje rozličná účinnost: mnohé děti povyrostou jen o několik centimetrů, kdežto jiné rostou jako z vody.
Ještě vzrušenější debata se rozproudí, když se do boje pustí ekonomové. Studie už dávno naznačily, že dospělí malého vzrůstu vydělávají méně peněz než jejich spolupracovníci s vysokou postavou. Nové výzkumy tento poznatek rozvíjejí a ukazují, že dokonce i teenageři malé postavy, z nichž vyrostou normální dospělí, jsou odsouzeni k tomu, aby vydělávali až o třináct procent méně než jejich spolupracovníci, kteří když dospívali měli vysokou postavu. Daniel Silverman, docent ekonomie na Michiganské univerzitě, který vedl nejnovější studii, vycházel z dat průzkumů prováděných u více než sedmnácti tisíc lidí ve Velké Británii a dvanácti tisíc v USA. Silverman plánuje, že příští rok vydá další studie. Počáteční náznaky dokazují, že se rozdíl v životě nedorostlého teenagera zvětšuje. Opět bez ohledu na to, jak vysokou postavu má v dospělosti. Tato „odměna za výšku“, dodává, je srovnatelná se mzdovými rozdíly způsobenými rasou a pohlavím.
Silverman uvádí, že rozdíl ve výdělcích není klasickou diskriminací. Nejde o to, že by zaměstnavatelé tajně souhlasili s textem písničkáře Randy Newmana, že „malí lidé nemají proč žít“. Spíše jde o to, že se nedorostlé děti tolik neúčastní sportovní, klubové a další společenské činnosti, takže mají méně příležitostí k tomu, aby si osvojili společenskou adaptabilitu, vytváření týmů a další interpersonální techniky. Proto, uzavírá Silverman, možná návratnost roční investice 25 tisíc dolarů do růstového hormonu – o 2,7 procenta vyšší mzda za každých dva a půl centimetru výšky navíc – je příliš lákavá na to, aby se dala ignorovat. „Když si děláte starosti o budoucí mzdu svého dítěte a chcete využít nějaký lék, nemůžu říct, že je to něco špatného,“ tvrdí Silverman.
Stigma malé postavy určitě pomáhá farmaceutickým firmám. Před rokem 2003, kdy FDA schválil lék Humatrope firmy Lilly pro idiopatický malý vzrůst, rostly jeho prodeje přerušovaně, protože se prodával pro děti a dospělé se vzácnými poruchami růstu. Jakmile ho děti mohly brát, aniž musela být doložena skutečná nemoc, ovzduší se změnilo. Stephen M. Scala, analytik bostonské firmy SG Cowen Securities, odhaduje, že v roce 2006 by prodeje měly dosáhnout 460 milionů dolarů o 40 procent více než v roce 2002. Jak prokázaly údaje společnosti IMS Health vyskočily loni celkové prodeje růstového hormonu v USA o šestnáct procent na 711 milionů dolarů a v prvních devíti měsících letošního roku jsou o deset procent vyšší oproti stejnému období roku 2004.

Lék životního stylu?

To je opravdu rychlost, vezmou-li se v úvahu tvrdá omezení, která FDA uvaluje na výrobce této kategorie léčiv. Genentech těmto omezením až příliš dobře rozumí. V roce 1999 byla tato firma obviněna z federálních trestných činů nevhodné propagace růstového hormonu a zaplatila pokutu ve výši 50 milionů dolarů. Roku 2003 FDA vysvětlil, že lékaři by měli růstový hormon předepisovat pro idiopatický malý vzrůst pouze tehdy, když má dítě standardní odchylku 2,25 procenta pod průměrnou výšku daného věku a pohlaví, to se týká zhruba pouhého 1,5 procenta dětí. A výrobci léčiv se musejí držet přísných marketingových plánů. „Nemůžeme dělat žádnou reklamu zaměřenou přímo na zákazníka a monitorujeme trh, abychom bránili nevhodnému užívání,“ uvádí Matt Rhoa, ředitel Genentechu pro speciální bioterapii. Cílovou skupinou, jak říká, nejsou děti, s menší výškou než jejich spolužáci. Jsou jí děti, které mají velmi malý vzrůst.“
I přes ostražitost prodejců léčiv mnohé rodiče přitahuje možnost indikovat růstový hormon, aby se jejich dorostenec dostal do školního basketbalového družstva. Ačkoli počty dětí, jimž je hormon podáván neoprávněně, jsou nepatrné, lékaři se obávají, že tento přípravek by se mohl stát lékem životního stylu, vyžadovaným dětmi nebo jejich rodiči. Nelly Maurasová, vedoucí oddělení endokrinologie na Nemourově dětské klinice v Jacksonvillu na Floridě, tvrdí, že jeden otec jí zahrnul výčitkami, když odmítla předepsat růstový hormon jeho synovi, který měl podle její předpovědi bez hormonu dosáhnout výšky 175 centimetrů. Otec „byl vzteky bez sebe“, říká Maurasová, a stejně neoblomný byl i syn, protože si myslel, že si lék zaslouží. „Povídal, že z něho bude trpaslík.“ Co se asi stane, když se jeho otec obrátí na další odborníky? „Určitě někoho přinutí, aby mu ho předepsal,“ tvrdí Maurasová.
Dokonce i indikované užívání růstových hormonů může vyvolat znepokojivé otázky. Kdyby je například lékaři dál předepisovali dětem s nižší než průměrnou postavou, mohl by se zvýšit průměrný vzrůst, čímž by vznikla nová skupina dětí, jež by měly nárok na lék? Celosvětově výška populace roste. V posledních čtyřiceti letech se průměrná výška amerických chlapců ve věku od šesti do jedenácti let zvýšila bezmála o dva a půl centimetru. Tento přírůstek sice může být způsoben lepší výživou, ale kdyby se do toho přimíchaly léky, mohlo by to rozpoutat šílenství. I když každý relativně vyroste, „vždycky bude existovat skupina lidí malého vzrůstu“, konstatuje Ross Feldberg, docent biologie na Tuftsově univerzitě. „Nahání to strach.“
Růstové hormony patrně zůstanou středem zájmu veřejnosti ještě z jednoho důvodu: mohly by se stát vůbec prvními biotechnologickými léky, které budou k dostání v generické formě. Společnost Novartis žádá FDA od roku 2003 o schválení svého generického růstového hormonu. Protože se nedočkala odpovědi, podala v září na úřad žalobu, aby si rozhodnutí vynutila. Jakmile by byla k mání levná alternativa, poptávka, oprávněná i jiná¨, by mohla prudce stoupnout.
Rodiče s nedorostlými dětmi brzy patrně uslyší o nové skupině léků. Biotechnologická společnost Tercica získala v srpnu schválení FDA pro Increlex, protein, který by mohl ročně pomáhat asi šesti tisícům dětí, jež nerostou tak, jak by měly. Tito pacienti mají nedostatek proteinu zvaného IGF-1, který je další nezbytnou součástí procesu růstu. Konkurenční společnost Insmed by v prosinci mohla docílit schválení své formy IGF-1, ale musí překonat další regulační překážky, aby tento lék mohla prodávat v USA. Pro sedmnáctiletou Carrie Reebovou, která se zúčastnila klinické zkoušky firmy Tercica, IGF-1 znamenal obrovskou změnu. „Byla bych měřila zhruba devadesát centimetrů – což je tak výška stolu,“ uvádí Reebová, která žije ve městě Charlotte v Severní Karolíně a v současnosti měří 150 centimetrů. „Jsem malá, ale normální.“
Děti, rodiče i lékaři budou pochopitelně vždycky diskutovat o tom, co je normální. A polemika poroste – ruku v ruce s výnosy – až se nové léky dostanou na trh.

Zpráva o vzrůstu Následující společnosti se snaží nabízet nové přípravky pro nedorostlé děti

SPOLEČNOST GENENTECH (DNA)
LÉK NUTROPIN JAK PŮSOBÍ Tato biotechnologicky upravená forma růstového hormonu byla původně schválena začátkem devadesátých let minulého století pro děti, jejichž postava nedosahuje dostatečného vzrůstu. Teď ji biotechnologický netvor může nabízet dětem, které jsou méně vzrostlé než průměrně, i když je u nich hladina růstového hormonu normální.

SPOLEČNOST TERCICA (TRCA)
LÉK INCRELEX JAK PŮSOBÍ Tento v srpnu schválený protein, zvaný růstový faktor podobný inzulinu (insulin-like growth factor IGF-1), působí společně s přirozeným tělesným růstovým hormonem. Dvě injekce denně jsou podávané zhruba šesti tisícům dětí, které trpí vážným nedostatkem IGF-1.

SPOLEČNOST INSMED (INSM)
LÉK IPLEX JAK PŮSOBÍ Tato forma IGF-1 je vázána na druhý protein, který pomáhá bránit tomu, aby se z těla vyplavovala příliš rychle molekula podporující růst, takže děti musejí vydržet jen jednu injekci denně. Tento lék by mohl být schválen v prosinci.

SPOLEČNOST NOVARTIS (NVS)
LÉK OMNITROPE JAK PŮSOBÍ Tato generická forma růstového hormonu by mohla zkrátit průměrné roční náklady 25 tisíc dolarů na značkové verze. Americký úřad FDA k jejich schvalování přistupuje pomalu, a proto Sandoz, divize Novartisu, podala na FDA žalobu požadující včasné rozhodnutí.

Copyrighted 2005 by The McGraw-Hill Companies, Inc BusinessWeek